С помощью CRISPR/Cas9 ученые смогли вылечить врожденную глухоту
2020-12-25 19:05:05
Ученые из Тель-Авивского университета опубликовали исследование, в котором говорится, что с помощью технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 можно избавиться от врожденной глухоты у детей.
Создание точной копии здорового гена и легкая хирургическая манипуляция помогут детям обрести слух. Новую технологию уже протестировали на мышах. Результаты впечатляют, говорят ученые.
Сегодня каждый 200-й ребенок рождается с нарушением слуха, а один новорожденный из тысячи рождается полностью глухим. Технология редактирования генома может справиться с этой проблемой. На самом деле не все так сложно,
— пишут ученые.
Известно, что в большинстве случаев глухота возникает из-за врожденных мутаций. Сегодня ученые знают порядка 100 генов, поломка которых приводит к глухоте.
Во время исследования специалисты решили разобраться с редкой мутацией в гене SYNE4. Поломка в этом гене коварна: дети рождаются здоровыми, но слух начинает ухудшаться с возрастом.
Мутация вызывает дисфункцию и затем гибель волосковых клеток внутри улитки среднего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и важны для слуха. В своей работе ученые использовали безопасный синтетический вирус, чтобы доставить в волосковые клетки здоровую копию гена.
У всех мышей после лечения развивался нормальный слух с почти такой же чувствительностью, как у здоровых грызунов, не имеющих мутации. Специалисты уверены, что через несколько лет такую технологию можно будет использовать на людях.
Создание точной копии здорового гена и легкая хирургическая манипуляция помогут детям обрести слух. Новую технологию уже протестировали на мышах. Результаты впечатляют, говорят ученые.
Сегодня каждый 200-й ребенок рождается с нарушением слуха, а один новорожденный из тысячи рождается полностью глухим. Технология редактирования генома может справиться с этой проблемой. На самом деле не все так сложно,
— пишут ученые.
Известно, что в большинстве случаев глухота возникает из-за врожденных мутаций. Сегодня ученые знают порядка 100 генов, поломка которых приводит к глухоте.
Во время исследования специалисты решили разобраться с редкой мутацией в гене SYNE4. Поломка в этом гене коварна: дети рождаются здоровыми, но слух начинает ухудшаться с возрастом.
Мутация вызывает дисфункцию и затем гибель волосковых клеток внутри улитки среднего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и важны для слуха. В своей работе ученые использовали безопасный синтетический вирус, чтобы доставить в волосковые клетки здоровую копию гена.
У всех мышей после лечения развивался нормальный слух с почти такой же чувствительностью, как у здоровых грызунов, не имеющих мутации. Специалисты уверены, что через несколько лет такую технологию можно будет использовать на людях.
технологии наука
